ยารักษามะเร็งตับอ่อนตัวใหม่ Rasonque EMA แนะนำอนุมัติ แต่ไทยยังไม่มีข้อมูลขึ้นทะเบียน

Rasonque ออกฤทธิ์อย่างไร และใช้กับผู้ป่วยมะเร็งตับอ่อนกลุ่มใด

Rasonque เป็นยากลุ่มยับยั้งโปรตีน RAS ซึ่งเป็นโปรตีนที่ควบคุมการเจริญเติบโตและการอยู่รอดของเซลล์ ตัวยาดาราซอนราซิบจะจับกับโปรตีนไซโคลฟิลิน เอ (cyclophilin A) แล้วสารเชิงซ้อนที่ได้จะไปเกาะโปรตีน RAS และขัดขวางการทำงานของมัน

กลุ่มผู้ป่วยที่ EMA แนะนำคือผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งต่อมตับอ่อนชนิดแพร่กระจาย (metastatic pancreatic adenocarcinoma หมายถึงมะเร็งที่ลุกลามไปส่วนอื่นของร่างกายแล้ว) และเคยรักษามาแล้วอย่างน้อย 1 วิธี ยานี้ไม่ได้ถูกแนะนำให้ใช้เป็นการรักษาแรกในคำแนะนำฉบับนี้ ผู้ยื่นขออนุมัติคือบริษัท Revolution Medicines

ยานี้ได้รับสถานะยากำพร้า (orphan) สำหรับมะเร็งตับอ่อนเมื่อ 20 เม.ย. 2569 และใช้การพิจารณาแบบเป็นช่วง (phased review) ซึ่งเริ่มต้นเดือน ก.ค. 2569 และเสร็จใน 150 วัน เทียบกับการประเมินแบบมาตรฐานที่ใช้เวลาทำงานจริงได้ถึง 210 วัน

อ่านผลทดลองเฟส 3 อย่างไรไม่ให้เกินจริง

คำแนะนำนี้อิงการศึกษาเฟส 3 ที่ทำในหลายประเทศ มีผู้ป่วย 500 ราย ทุกคนมีโรคลุกลามหลังได้รับการรักษาระบบทั้งร่างกายมาก่อน ราว 92% มีการกลายพันธุ์ของยีน RAS ชนิด G12 ผู้ป่วยกลุ่มที่ได้ Rasonque มีอัตราการอยู่รอดโดยรวม (overall survival) เฉลี่ย 12.4 เดือน เทียบกับ 6.7 เดือนในกลุ่มที่ได้เคมีบำบัด ส่วนระยะเวลาที่โรคไม่ลุกลาม (progression-free survival) เฉลี่ย 7.2 เดือน เทียบกับ 3.6 เดือน

ตัวเลขเหล่านี้เป็นค่ากลางของทั้งกลุ่ม ไม่ได้บอกว่าผู้ป่วยแต่ละคนจะอยู่ได้นานเท่านี้ บางคนอาจตอบสนองดีกว่านี้ บางคนอาจน้อยกว่า การนำค่าเฉลี่ยไปคาดการณ์กับผู้ป่วยรายหนึ่งจึงไม่ถูกต้อง ผู้ป่วยควรคุยกับแพทย์ผู้รักษาว่าข้อมูลนี้เกี่ยวกับกรณีของตนหรือไม่

ข้อจำกัดที่ควรรู้มีหลายข้อ ข้อแรก การศึกษานี้เป็นแบบเปิดเผย (open-label) ข้อสอง การเทียบในการศึกษานี้เป็นการเทียบกับเคมีบำบัดเท่านั้น จึงบอกไม่ได้ว่ายานี้ดีกว่าหรือด้อยกว่ายาอื่นที่ไม่ได้อยู่ในการทดลอง ข้อสาม ข้อมูลการอยู่รอดโดยรวมตัดข้อมูลเมื่อ 15 มิ.ย. 2569 และข้อมูลระยะที่โรคไม่ลุกลามตัดเมื่อ 10 ก.พ. 2569 ซึ่งหมายความว่าเป็นภาพ ณ จุดตัดข้อมูลนั้น ตัวเลขนี้เป็นข้อมูลที่ EMA สรุป

ผลข้างเคียงที่ EMA ระบุ

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยตามที่ EMA ระบุคือ ท้องเสีย ผื่น ปากอักเสบ (stomatitis) คลื่นไส้ และอาเจียน รายการนี้เป็นเพียงผลข้างเคียงที่พบบ่อย ไม่ใช่รายการทั้งหมด

ผู้ป่วยที่สนใจยานี้ควรถามแพทย์ถึงความเสี่ยงที่เหมาะกับตนเอง ไม่ควรตัดสินใจจากรายการสั้นๆ นี้

คำแนะนำของ EMA ยังไม่ใช่ยาที่ใช้ได้ และไทยอยู่ตรงไหน

ความเห็นของ CHMP เป็นขั้นกลาง คณะกรรมาธิการยุโรปจะเป็นผู้ตัดสินการอนุมัติการตลาดในสหภาพยุโรปขั้นสุดท้าย EMA ไม่ได้ระบุวันที่ที่คณะกรรมาธิการจะตัดสิน หลังอนุมัติแล้ว แต่ละประเทศสมาชิกยังต้องกำหนดราคาและเงื่อนไขการเบิกจ่ายของตนเอง และยังมีการประเมินทางคลินิกร่วม (Joint Clinical Assessment) ตามกฎระเบียบ HTA ของสหภาพยุโรป ซึ่งคณะกรรมาธิการยุโรปประสานงานและดำเนินแยกจากการพิจารณาของ EMA

นอกยุโรป สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ (FDA) ประกาศอนุมัติ Rasonque เมื่อ 26 ส.ค. 2569 สำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งตับอ่อนชนิดแพร่กระจาย ซึ่งเคยรักษาด้วยระบบทั้งร่างกายมาแล้วอย่างน้อย 1 วิธี หรือไม่เหมาะกับการรักษาด้วยยาหลายตัวร่วมกัน ตามหน้าประกาศของ FDA การอนุมัติในสหรัฐฯ เป็นเรื่องแยกจากยุโรปและไม่ได้ทำให้ยานี้มีสถานะในไทยโดยอัตโนมัติ

สำหรับไทย ยังไม่พบข้อมูลการขึ้นทะเบียนยานี้กับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ไทย ราคาและสิทธิการรักษาในไทยจึงยังไม่มีข้อมูลเช่นกัน ผู้ป่วยและญาติที่อยากทราบสถานะล่าสุดควรสอบถาม อย. หรือแพทย์ผู้รักษาโดยตรง

สรุปได้ว่า Rasonque เป็นยาที่ผลทดลองเฟส 3 ให้ตัวเลขน่าสนใจในกลุ่มผู้ป่วยที่มีทางเลือกน้อย แต่ยังมีขั้นตอนอีกหลายด่านก่อนจะเป็นยาที่ผู้ป่วยในไทยเข้าถึงได้ การตัดสินใจเรื่องการรักษาเป็นเรื่องของผู้ป่วยกับทีมแพทย์ โปรดปรึกษาแพทย์หรือเภสัชกรก่อนเริ่มหรือเปลี่ยนการรักษาทุกครั้ง

ที่มา: สำนักงานยาแห่งยุโรป (European Medicines Agency, EMA) หน้าข่าวแนะนำอนุมัติ Rasonque และสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาสหรัฐฯ (U.S. Food and Drug Administration, FDA) หน้าประกาศอนุมัติ daraxonrasib