EMA แนะนำอนุมัติยารักษามะเร็งตับอ่อน Rasonque ผลศึกษาบอกอะไรและยังไม่บอกอะไร

ตัวยา daraxonrasib จะจับกับโปรตีนชื่อ cyclophilin A แล้วสารที่จับกันนี้ไปเกาะกับโปรตีน RAS เพื่อปิดการทำงาน EMA ระบุว่ากลไกนี้ทำให้เซลล์มะเร็งตายและชะลอการโตของเนื้องอก

ข้อบ่งใช้ที่ CHMP แนะนำมีขอบเขตชัดเจน คือผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งตับอ่อนชนิด adenocarcinoma (มะเร็งที่เริ่มจากเซลล์ต่อมของตับอ่อน) ระยะแพร่กระจาย และอาการแย่ลงหลังรักษามาแล้วอย่างน้อย 1 สูตร ผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยและยังไม่เคยรักษา ไม่อยู่ในข้อบ่งใช้ที่ EMA แนะนำครั้งนี้

ผู้ยื่นขอคือบริษัท Revolution Medicines ยานี้ได้สถานะยาสำหรับโรคหายาก (orphan designation) สำหรับมะเร็งตับอ่อนเมื่อวันที่ 20 เม.ย. 2569

ผลศึกษาเฟส 3 อยู่รอดเฉลี่ย 12.4 เดือน แต่มีข้อจำกัด

ผู้ป่วยที่ได้ Rasonque มีค่ากลางของการมีชีวิตรอด (median overall survival) 12.4 เดือน เทียบกับ 6.7 เดือนในกลุ่มที่ได้เคมีบำบัด ส่วนค่ากลางของระยะเวลาที่โรคยังไม่ลุกลาม (median progression-free survival) อยู่ที่ 7.2 เดือน เทียบกับ 3.6 เดือน ทั้งสองคู่ตัวเลขกลุ่มที่ได้ยาสูงกว่ากลุ่มเคมีบำบัดราว 2 เท่า

EMA อ้างผลการศึกษาเฟส 3 ที่ทำในหลายประเทศ มีผู้ป่วย 500 ราย เป็นผู้ป่วยมะเร็งตับอ่อนระยะแพร่กระจายที่อาการแย่ลงหลังได้รับการรักษาระบบทั้งร่างกายมาก่อน เป็นการศึกษาแบบ open-label (ทั้งแพทย์และผู้ป่วยรู้ว่าใครได้ยาอะไร) และ 92% ของผู้เข้าร่วมมีการกลายพันธุ์ RAS G12 ที่ยืนยันแล้ว EMA ระบุว่านี่รวมการกลายพันธุ์ RAS ที่พบบ่อยที่สุดในมะเร็งชนิดนี้

ตัวเลขเหล่านี้เป็นค่ากลางของทั้งกลุ่มผู้เข้าร่วม ไม่ใช่คำรับประกันสำหรับผู้ป่วยแต่ละราย บางคนอาจอยู่ได้นานกว่าหรือสั้นกว่านี้ และตัวเลขนี้ไม่ได้แปลว่ายารักษามะเร็งให้หาย นอกจากนี้ผู้เข้าร่วมเกือบทั้งหมดมีการกลายพันธุ์ RAS G12 เอกสารของ EMA จึงไม่ได้บอกว่าผลจะเป็นแบบเดียวกันในผู้ป่วยที่มีลักษณะของโรคต่างออกไป

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยตามที่ EMA รายงาน ได้แก่ ท้องเสีย ผื่น แผลในปาก (stomatitis) คลื่นไส้ และอาเจียน ผู้ป่วยที่สนใจยานี้ควรคุยกับแพทย์ผู้ดูแลว่าผลข้างเคียงเหล่านี้เหมาะกับสภาพร่างกายของตนหรือไม่

คำแนะนำของ CHMP ยังไม่ใช่การอนุมัติ

EMA เรียกคำแนะนำของ CHMP ว่าเป็นขั้นกลางบนเส้นทางที่ผู้ป่วยจะเข้าถึงยา ขั้นต่อไปคือคณะกรรมาธิการยุโรป (European Commission) จะตัดสินขั้นสุดท้ายว่าจะออกใบอนุญาตจำหน่ายทั่วสหภาพยุโรปหรือไม่ EMA ระบุว่าคณะกรรมาธิการจะเร่งพิจารณาเรื่องนี้ แต่ยังไม่มีการยืนยันกำหนดวันตัดสิน

หลังได้ใบอนุญาต เรื่องราคาและการเบิกจ่ายยังไม่จบ แต่ละประเทศสมาชิกต้องกำหนดเองโดยดูบทบาทของยาในระบบสุขภาพของประเทศนั้น ดังนั้นแม้ยุโรปอนุมัติ ผู้ป่วยในแต่ละประเทศก็อาจเข้าถึงยาได้ไม่พร้อมกัน

EMA ยังระบุว่าการประเมินครั้งนี้ใช้การพิจารณาแบบเป็นระยะ (phased review) ที่เริ่มประเมินข้อมูลหลายเดือนก่อนบริษัทยื่นเอกสารครบ ข้อมูลถูกส่งมาประเมินทีละส่วน ใช้เวลาไม่ถึง 150 วัน ขณะที่การประเมินตามปกติใช้ได้ถึง 210 วันทำการ และมักใช้เวลาราว 1 ปีโดยรวม EMA จัดให้ยานี้เป็นยาลำดับความสำคัญสูงในโครงการ Cancer Medicines Pathfinder

ในไทยยังไม่พบข้อมูลการขึ้นทะเบียน

ยังไม่พบข้อมูลสาธารณะที่ยืนยันได้ว่า Rasonque ขึ้นทะเบียนหรืออยู่ระหว่างยื่นขอกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ไทย และยังไม่มีข้อมูลว่าสิทธิรักษาพยาบาลใดครอบคลุมยานี้ ผู้ป่วยจึงไม่ควรเข้าใจว่าสั่งใช้ได้ในไทยทันทีเพราะ EMA แนะนำ

ผู้ป่วยหรือญาติที่อยากรู้ว่ายานี้เกี่ยวกับกรณีของตนหรือไม่ ควรถามแพทย์เจ้าของไข้ว่าชนิดและระยะของโรคตรงกับข้อบ่งใช้ที่ EMA แนะนำหรือไม่ และสอบถามโรงพยาบาลที่รักษาอยู่เรื่องการเข้าถึงยา พร้อมติดตามประกาศของ อย. ว่ามีการขึ้นทะเบียนหรือไม่

ต้องติดตามอะไรต่อ

สิ่งที่ต้องรอมี 2 เรื่อง เรื่องแรกคือการตัดสินของคณะกรรมาธิการยุโรปว่าจะออกใบอนุญาตหรือไม่ เรื่องที่สองคือการเคลื่อนไหวของยานี้ในไทย ถ้ามีประกาศจาก อย. หรือโรงพยาบาลเมื่อไร ผู้ป่วยและญาติจะรู้ได้ว่าทางเลือกในประเทศเปลี่ยนไปหรือไม่

ข้อมูลในข่าวนี้เป็นข้อมูลทั่วไป ไม่ใช่คำแนะนำการรักษา ผู้ป่วยควรปรึกษาแพทย์หรือเภสัชกรก่อนเริ่มหรือเปลี่ยนการรักษาทุกครั้ง

ที่มา: องค์การยาแห่งยุโรป (EMA) ข่าว EMA recommends authorisation of Rasonque for metastatic pancreatic cancer