สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (US Food and Drug Administration หรือ FDA) ประกาศเมื่อ 30 ต.ค. 2569 ว่าอนุมัติภูมิคุ้มกันบำบัดชนิดพลาสมิดดีเอ็นเอตัวแรกสำหรับผู้ใหญ่ที่เป็นโรคปุ่มเนื้อทางเดินหายใจเกิดซ้ำ (recurrent respiratory papillomatosis หรือ RRP) ตามรายงานทางวิชาการ ยาชื่อ Voceryq ได้รับอนุมัติแบบเร่งด่วนเพื่อลดความถี่ของการผ่าตัดตัดปุ่มเนื้อในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคนี้
หน้าประกาศข่าวของ FDA ลงหัวข้อการอนุมัติครั้งนี้พร้อมวันที่ ส่วนชื่อยาและรายละเอียดตัวยามาจากรายงานทางวิชาการและข่าวบริษัท Inovio เจ้าของยา คำว่าอนุมัติเร่งด่วนและผลศึกษาที่ไม่มีกลุ่มควบคุมมีความหมายที่ควรเข้าใจก่อนอ่านตัวเลขของยานี้
Voceryq ได้รับอนุมัติสำหรับผู้ใหญ่ที่เป็น RRP
Voceryq มีตัวยาสำคัญ 2 ชนิด คือ doruxapapogene ralaplasmid และ lalikinogene sifuplasmid-gxfd ยานี้ได้รับอนุมัติเพื่อลดความถี่ของการผ่าตัดตัดปุ่มเนื้อในผู้ใหญ่ที่เป็น RRP เท่านั้น ผู้ป่วยกลุ่มอื่นไม่อยู่ในขอบเขตของการอนุมัติครั้งนี้
วิธีให้ยาคือฉีดเข้ากล้ามเนื้อด้วยอุปกรณ์ CELLECTRA 5PSP ซึ่งใช้ไฟฟ้าช่วยนำดีเอ็นเอเข้าเซลล์ FDA อนุมัติยาและอุปกรณ์พร้อมกัน จึงเป็นชุดเดียวกัน บริษัท Inovio แถลงเรื่องการอนุมัติในวันเดียวกับที่ FDA ประกาศ
อนุมัติเร่งด่วนยังรอผลศึกษายืนยัน
การอนุมัติเร่งด่วน (accelerated approval) ของ Voceryq ใช้การลดความถี่ของการผ่าตัดเป็นเกณฑ์ผลลัพธ์ขั้นกลาง ซึ่ง FDA เห็นว่ามีแนวโน้มสมเหตุสมผลที่จะสัมพันธ์กับประโยชน์ทางคลินิก พูดง่ายๆ คือ FDA ยังไม่ได้วัดประโยชน์ระยะยาวของยาโดยตรง แต่ใช้สิ่งที่วัดได้เร็วกว่ามาประกอบการตัดสินใจ
เพราะเหตุนี้การอนุมัติลักษณะนี้จึงยังไม่ใช่คำตอบสุดท้ายว่ายาให้ประโยชน์จริงในระยะยาว บริษัทต้องศึกษาต่อเพื่อยืนยันประโยชน์ทางคลินิกที่คาดไว้ ผู้อ่านจึงควรมองการอนุมัติครั้งนี้เป็นขั้นหนึ่งของเส้นทาง ไม่ใช่ปลายทาง
ผลศึกษา 26 คนและข้อจำกัดของตัวเลข 27%
การอนุมัติอาศัยผลของการศึกษา RRP-001 ซึ่งเป็นการศึกษาแบบเปิดเผยฉลาก (open-label) ในหลายสถาบัน และไม่มีกลุ่มควบคุม การศึกษารับผู้ใหญ่ที่เป็น RRP 32 คน กลุ่มที่นำมาประเมินประสิทธิผลมี 26 คน คือผู้ที่ผ่าตัดตั้งแต่ 3 ครั้งขึ้นไปในรอบ 12 เดือนก่อนเข้าร่วม ค่ามัธยฐานอยู่ที่ 4.5 ครั้ง
ผลที่เป็นตัวเลขหลักคือการตอบสนองสมบูรณ์ หมายถึงไม่ต้องผ่าตัดเลยตลอดการติดตาม 12 เดือน มี 7 จาก 26 คน หรือ 27% แปลว่า 19 คนไม่เข้าเกณฑ์ตอบสนองสมบูรณ์ ตัวเลข 27% จึงบอกว่ามีกี่คนที่ไม่ต้องผ่าตัดเลย แต่ไม่ได้บอกว่าอีก 19 คนมีอาการเป็นอย่างไร
ตัวเลขนี้มีช่วงความเชื่อมั่น 95% อยู่ที่ 12-48% ช่วงนี้บอกว่าค่าจริงของการตอบสนองสมบูรณ์ในผู้ป่วยกลุ่มนี้อาจอยู่ต่ำถึง 12% หรือสูงถึง 48% ได้ ยิ่งช่วงกว้างก็ยิ่งแปลว่าตัวเลขยังไม่นิ่ง สาเหตุสำคัญคือประเมินจากคนเพียง 26 คน ถ้าศึกษาซ้ำในกลุ่มคนอื่น ผลอาจสูงหรือต่ำกว่า 27% ได้พอสมควร
เมื่อไม่มีกลุ่มควบคุม ผู้วิจัยไม่ได้เปรียบเทียบผลกับผู้ป่วยกลุ่มที่ไม่ได้รับยาหรือได้รับการรักษาอย่างอื่นในช่วงเวลาเดียวกัน ตัวเลข 27% จึงบอกได้เพียงว่าผู้ป่วยกลุ่มนี้เป็นอย่างไรหลังได้รับยา ไม่ได้บอกว่ายาดีกว่าหรือเหนือกว่าวิธีใด และไม่ได้เป็นการยืนยันว่าตัวยาเป็นเหตุของผลลัพธ์ทั้งหมด การศึกษาแบบเปิดเผยฉลากยังหมายความว่าทั้งผู้วิจัยและผู้เข้าร่วมรู้ว่าได้รับยาอะไร
โดยสรุปนี่เป็นการศึกษาขนาดเล็กที่ไม่ได้เปรียบเทียบกับกลุ่มอื่น จึงไม่ใช่ข้อมูลระดับเดียวกับการทดลองขนาดใหญ่ที่มีกลุ่มควบคุม ผลนี้เป็นเพียงสัญญาณเบื้องต้นที่ FDA ใช้ประกอบการอนุมัติเร่งด่วน และต้องรอผลการศึกษายืนยันต่อไป
สถานะในไทยและการปรึกษาแพทย์
ตอนนี้ยังไม่มีข้อมูลการขึ้นทะเบียน Voceryq กับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) ของไทย และยังไม่มีข้อมูลว่ายานี้อยู่ในสิทธิการรักษาใดในไทย การอนุมัติของ FDA เป็นการอนุมัติในสหรัฐฯ ไม่ได้ทำให้ยานี้ใช้ได้ในไทยโดยอัตโนมัติ
ผู้ป่วย RRP หรือครอบครัวที่สนใจควรปรึกษาแพทย์หู คอ จมูก ที่ดูแลอยู่ เพื่อทราบทางเลือกการรักษาที่มีในไทยและข้อมูลล่าสุดของโรค ไม่ควรหาซื้อยาเองหรือสั่งยาจากต่างประเทศ ควรปรึกษาแพทย์หรือเภสัชกรก่อนเริ่มหรือเปลี่ยนการรักษาทุกครั้ง
ที่มา: ประกาศข่าวของ FDA เมื่อ 30 ต.ค. 2569 ข่าวบริษัท Inovio และรายงานทางวิชาการเกี่ยวกับยา Voceryq
