องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ (U.S. Food and Drug Administration หรือ FDA) อนุมัติแบบเร่งด่วนให้ยา Rybrevant Faspro (amivantamab และ hyaluronidase-lpuj) ของบริษัท Janssen Biotech, Inc. รักษามะเร็งศีรษะและลำคอระยะกลับเป็นซ้ำหรือแพร่กระจาย ที่โรคลุกลามหลังเคมีบำบัดแพลตตินัมและภูมิคุ้มกันบำบัด เมื่อ 5 พ.ย. 2569 ประกาศนี้เป็นของสหรัฐฯ ยังไม่แปลว่ายามีใช้ในไทย
ข่าวอนุมัติยาแบบนี้มักมีตัวเลขเด่นอย่างอัตราตอบสนอง 42% แต่ตัวเลขนี้ไม่เท่ากับอัตรารอดชีวิต และการอนุมัติเร่งด่วนก็หมายความว่า FDA ยังต้องรอผลศึกษายืนยันประโยชน์ระยะยาว ผู้ป่วยหรือญาติควรถามแพทย์ว่าชนิดและระยะของโรคตรงกับข้อบ่งใช้หรือไม่ และตัวเลขจากผู้ป่วย 102 คนนำมาใช้กับกรณีของตนได้แค่ไหน
ยามะเร็งศีรษะและลำคอตัวนี้ใช้กับผู้ป่วยกลุ่มไหน
ข้อบ่งใช้ที่ FDA อนุมัติคือผู้ใหญ่ที่เป็นมะเร็งศีรษะและลำคอชนิดเซลล์สความัส (head and neck squamous cell carcinoma หรือ HNSCC) ในระยะกลับเป็นซ้ำหรือแพร่กระจาย และโรคลุกลามระหว่างหรือหลังได้รับเคมีบำบัดกลุ่มแพลตตินัมและภูมิคุ้มกันบำบัด พูดง่ายๆ คือเป็นยาสำหรับคนที่ผ่านการรักษาแนวหลักสองอย่างนี้มาแล้ว และโรคยังไม่หยุด
FDA อธิบายว่า HNSCC เป็นโรคที่รุนแรงและเป็นอันตรายถึงชีวิต และยังมีความต้องการยาที่ได้ผลอีกมาก ผู้ป่วยบางกลุ่มไม่อยู่ในข้อบ่งใช้นี้ ประกาศระบุชัดว่า Rybrevant Faspro ไม่ได้ระบุให้ใช้กับผู้ป่วยมะเร็งเซลล์สความัสของช่องปากส่วนกลาง (oropharyngeal squamous cell carcinoma) ที่เกี่ยวข้องกับเชื้อไวรัสเอชพีวี (human papillomavirus หรือ HPV) ผู้ป่วยหรือญาติที่เห็นข่าวจึงต้องดูให้ตรงว่าชนิดและระยะของโรคเป็นแบบใด
FDA ระบุว่านี่เป็นการอนุมัติยาครั้งแรกในรอบ 10 ปีสำหรับผู้ป่วย HNSCC ระยะกลับเป็นซ้ำหรือแพร่กระจายที่เคยได้เคมีบำบัดแพลตตินัม นอกจากนี้ FDA ยังให้สถานะ Breakthrough Therapy แก่ยานี้สำหรับข้อบ่งใช้ดังกล่าว ผู้ที่ได้รับอนุมัติคือ Janssen Biotech, Inc.
ตัวเลข 42% บอกอะไร และยังไม่ตอบอะไร
การอนุมัติอิงผลจากการทดลองทางคลินิกแบบเปิดเผย (open-label) ที่ทำหลายสถาบัน มีผู้ป่วย HNSCC ระยะกลับเป็นซ้ำหรือแพร่กระจายเข้าร่วม 102 คน อัตราตอบสนองรวม (overall response rate) อยู่ที่ 42% FDA อธิบายว่าหมายถึงผู้ป่วยกลุ่มนี้เห็นเนื้องอกเล็กลงหรือหายไป ถ้าเทียบง่ายๆ ก็ประมาณ 42 คนในทุก 100 คนที่ได้รับยา
ตัวเลขที่สองคือระยะเวลาที่ตอบสนอง ในผู้ป่วยที่ตอบสนองต่อยา มี 56% ที่ตอบสนองต่อเนื่องนาน 6 เดือนขึ้นไป ต้องอ่านให้ระวังว่าฐานของตัวเลขนี้คือเฉพาะคนที่เนื้องอกตอบสนองแล้ว ไม่ใช่ผู้ป่วยทั้ง 102 คน หรือพูดอีกแบบคือในทุก 100 คนที่ตอบสนอง มีราว 56 คนที่ผลคงอยู่ถึงครึ่งปีหรือมากกว่า
FDA เทียบว่ายาที่ได้รับอนุมัติอยู่เดิมมีอัตราตอบสนองรวมราว 20% หรือต่ำกว่า และผลลัพธ์โดยรวมยังไม่ดี FDA จึงระบุว่าสัดส่วนผู้ป่วยที่ตอบสนองต่อยาตัวใหม่มากกว่าสองเท่าของยาที่ได้รับอนุมัติแล้ว
ประกาศ FDA ยังไม่ระบุอัตรารอดชีวิต ระยะเวลาตอบสนองโดยเฉลี่ย ผลข้างเคียงเป็นตัวเลข หรือวารสารที่ตีพิมพ์ผลการศึกษา สิ่งที่ยืนยันได้จากประกาศมีเพียงว่าเนื้องอกตอบสนองต่อยาในสัดส่วนที่กล่าวมา ยังบอกไม่ได้ว่าผู้ป่วยอยู่รอดนานขึ้นหรือรักษาหาย ผู้อ่านจึงไม่ควรตีความ 42% เป็นโอกาสหายหรืออัตราการมีชีวิตรอด
อนุมัติเร่งด่วนคืออะไร และทำไม FDA ยังสั่งให้ศึกษายืนยัน
โครงการอนุมัติเร่งด่วน (Accelerated Approval Program) ของ FDA เปิดทางให้ยาที่รักษาโรคร้ายแรงและตอบโจทย์ความต้องการที่ยังไม่มีทางรักษาได้รับอนุมัติเร็วขึ้น โดยใช้ตัวชี้วัดทดแทนหรือตัวชี้วัดระหว่างทาง (surrogate or intermediate endpoints) แทนการรอผลระยะยาว
ในกรณีของ Rybrevant Faspro FDA อนุมัติจากอัตราตอบสนองรวมและระยะเวลาที่ตอบสนอง ซึ่งยังไม่ยืนยันว่าจะแปลเป็นประโยชน์ทางคลินิกที่มีความหมายในระยะยาวหรือไม่ FDA จึงสั่งให้ผู้ได้รับอนุมัติทำการศึกษายืนยัน (confirmatory studies) เพื่อพิสูจน์และอธิบายประโยชน์ทางคลินิก แม้สัดส่วนผู้ตอบสนองจะมากกว่ายาเดิม ก็ยังต้องรอผลศึกษายืนยันว่าประโยชน์ระยะยาวมีจริงหรือไม่
นพ.แองเจโล เด คลาโร (Angelo De Claro) ผู้อำนวยการศูนย์ Oncology Center of Excellence ของ FDA กล่าวในประกาศว่า การอนุมัติครั้งนี้เป็นก้าวสำคัญสำหรับผู้ป่วย HNSCC ซึ่งเป็นโรคที่ทางเลือกการรักษามีจำกัดและผลลัพธ์ยังไม่ดี
คำเตือนบนฉลากและสิ่งที่ควรถามแพทย์
ฉลากยาเมื่อใช้ยาเดี่ยวมีคำเตือนและข้อควรระวัง 5 เรื่อง คือ การแพ้ยาและปฏิกิริยาจากการให้ยา โรคปอดอักเสบแบบ interstitial lung disease (ILD) หรือ pneumonitis ผลต่อผิวหนัง ความเป็นพิษต่อดวงตา และอันตรายต่อทารกในครรภ์ ผู้ป่วยหรือญาติควรให้แพทย์อธิบายว่าคำเตือนแต่ละข้อมีความหมายอย่างไรกับสภาพร่างกายของผู้ป่วย
เรื่องสถานะในไทย ประกาศของ FDA ไม่ได้พูดถึงประเทศไทย ยังไม่มีข้อมูลที่ยืนยันได้ว่ายาตัวนี้ขึ้นทะเบียนกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (อย.) แล้วหรือไม่ และยังไม่มีข้อมูลว่าอยู่ในสิทธิรักษาใด ผู้ป่วยหรือญาติต้องสอบถามสถานะจาก อย. และโรงพยาบาลที่รักษาโดยตรง
เมื่อไปพบแพทย์ คำถามที่หยิบจากประกาศนี้ไปใช้ได้มีหลายข้อ เช่น ชนิดและระยะของโรคตรงกับข้อบ่งใช้หรือไม่ เคยได้เคมีบำบัดแพลตตินัมและภูมิคุ้มกันบำบัดมาแล้วหรือยัง และโรคลุกลามระหว่างหรือหลังการรักษาเหล่านั้นไหม ควรถามด้วยว่าผลตอบสนอง 42% ในผู้ป่วย 102 คนนำมาใช้กับกรณีของตนได้แค่ไหน และการอนุมัติเร่งด่วนที่ยังรอผลศึกษายืนยันมีผลต่อการตัดสินใจอย่างไร
ข้อสำคัญที่สุดคือห้ามเปลี่ยนหรือหยุดยาเองจากข่าวนี้ การเลือกวิธีรักษาต้องให้แพทย์ผู้รักษาประเมินจากอาการและประวัติการรักษาของผู้ป่วยแต่ละคน ควรปรึกษาแพทย์หรือเภสัชกรก่อนเริ่มหรือเปลี่ยนการรักษาทุกครั้ง
ที่มา: ประกาศข่าวของ FDA สหรัฐฯ เรื่อง FDA Grants Accelerated Approval to a New Treatment for Head and Neck Squamous Cell Carcinoma และหน้ารวมประกาศข่าว (Press Announcements) ของ FDA
